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　　一周后，国内的创新药企也正式宣布了其创新药物的“攻城”行动。5月26日，信立泰（002294）发布公告，公司拟与成都国为生物医药有限公司签署协议，获得国为生物在研AGT-siRNA药物GW906的独家许可权益，涵盖中国市场的研发、注册、生产及商业化等权利。为此，公司计划根据交易进度和研发进展情况以自筹资金付款，首付款及研发里程碑款总金额最高不超过1.8亿元。如该产品获批上市，且首次净销售额达到协议约定数额，公司将支付销售里程碑款，销售里程碑累计最高不超过3.7亿元。

　　对于此次信立泰的动作，有券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者表示，siRNA技术是近年来全球创新药研发的前沿领域（如诺华、Alnylam等跨国药企已有产品上市）。国为生物作为专注小核酸药物的Biotech，具备底层技术平台但可能缺乏临床开发及商业化资源；信立泰作为传统药企转型代表，拥有成熟的销售网络（尤其在心血管领域）和规模化生产能力。双方合作形成Biotech研发+Pharma落地的闭环，推动创新成果高效转化。

　　谈及此类药物的市场发展前景，Cytiva中国基因药物运营公司总经理袁铭此前对21世纪经济报道记者表示，小核酸市场规模发展的驱动力来自几个方面，首先是已上市小核酸药物的渗透率逐渐提高，如Inclisiran在高血脂领域的不断渗透；其次是跟传统小分子以及单抗药物相比，小核酸药物展现出独特的优势，包括靶点丰富、特异性强、药效持久以及较高的研发成功率等特点，Alnylam公司此前披露的数据就显示，他们的小核酸管线从立项到临床三期的成功率约为60%，远高于传统小分子药物和靶向类药物的成功率；另外资本的介入也是市场发展的驱动力之一，例如2024年年初的两起小核酸药物的license-out，以60亿美元的交易额激发了中国创新药市场。

　　“目前中国创新药领域都在积极布局海外市场，小核酸出海进展是不错的，我们看到越来越多的本土小核酸药物研发企业通过与国际生物制药巨头合作，来加速出海进度。未来随着递送技术的进步，本土小核酸企业还将能够加大更多适应症领域的布局，从而更好地促进出海进程。”在袁铭看来，不管是国内市场还是海外市场，想要获得长期稳定的发展，企业都需要着眼在未满足的临床需求上，从源头进行创新，开发新的适应症靶点，研发具有市场差异化的管线等领域出现过度竞争和同质化现象。此外，搭建稳定可放大性的小核酸平台，跟头部小核酸设备/耗材供应商合作，有助于加速小核酸药物研发以及产业化的进程。

　　眼下，大型跨国药企的优势在于临床和商业化，而biotech的生存之道在创新。前述分析师也指出，从本土创新药企加速挖掘创新管线这一举措可以看到，创新药企正在构建估值体系的新维度，即构建“技术稀缺性×市场空间×替代疗法威胁度”的三元模型。以siRNA药物为例，信立泰引进的GW906针对高血压适应症，其估值逻辑不仅在于10亿级患者人群，更在于相较传统药物的依从性优势。而荣昌生物布局的自身免疫性疾病双抗，则因其可能替代高成本的生物制剂而获得估值溢价。

　　根据insight数据库，通过统计2022年—2024年各技术类别的交易额情况，对比全球可以发现， 国内 ADC 类药物交易额超过化药跃居第一，成为最具价值的热门领域。与此同时， 双抗类药物交易热度持续升温，交易总额超过单抗和核酸类药物，约占全部中国企业交易额的 17%，成为 ADC 药物之后的 BD 新宠。从近三年单笔平均金额看， 国内 ADC 类药物排在第一位，双抗、核酸类药物分列二三位，与全球情况类似。单特异性抗体、化药、CGT 类药物的金额相较全球来看，金额较低。

　　安永大中华区生命科学与医疗健康行业联席主管合伙人吴晓颖此前对21世纪经济报道记者表示，BD合作确实为中国创新药企提供了一种相对快速的国际化路径，特别是在资源有限、国际化经验不足的情况下。通过License-out模式，中国企业得以将技术授权给大型外资企业，从而借助其全球市场网络和资金优势，快速渗透至全球市场，尤其是欧美等高准入门槛的市场。采用技术换取市场的策略，既常见又务实，尤其适用于研发管线尚处于早期阶段但具备高度技术创新力的企业，这一方式能有效助力其在全球市场中树立品牌知名度，奠定市场基础。

　　“估值分歧是License-out交易中最常见的挑战。国内企业往往以研发潜力为核心，而国外企业更注重市场规模、产品的临床试验数据以及法规审批的可预见性。这种在未来商业化潜力上的预期差异，常常导致双方在估值上的分歧。”在吴晓颖看来，特别是对于尚处于早期阶段的项目，外资公司可能对中国企业的技术实力、市场适应性及竞争环境持怀疑态度，因此，明确的临床路径规划、预期的市场影响力展现以及清晰的风险管理措施显得尤为重要，以消除这些不确定性。